Mukopolysaccharidosen (MPS) beruhen auf vererbbaren Störungen des enzymatischen Abbaus der sauren Mukopolysaccharide (Glykosaminoglykane). Die nicht abgebauten Glykosaminglykane werden gespeichert. Die Speicherung dieser Substrate führt schließlich zu Störungen des Stoffwechsels und in schweren Fällen zum Zelltod. Betroffen sind vor allem Gewebe des Skelettsystems, des ZNS, viszeraler Organe, der Haut und des Endokards.